‘Groen licht’ voor een nieuw CFTR-medicijn voor de behandeling van cystische fibrose. Vertex heeft goedkeuring ontvangen van het CHMP voor een nieuwe behandeling voor mensen van 6 jaar en ouder met ten minste één niet-klasse I-mutatie in het gen van cystische fibrose (CFTR). Het positieve advies van het Medicijnencomité voor Menselijk Gebruik van de Europese Geneesmiddelenorganisatie (EMA) is een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van deze zeldzame genetische ziekte die wereldwijd meer dan 109.000 mensen treft.
Carmen Bozic, MD, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, en Chief Medical Officer van Vertex, is verheugd over de goedkeuring. Ze benadrukt het belang van innovatie om mensen met cystische fibrose te helpen een gezonder en langer leven te leiden. Het nieuwe medicijn zal worden aangegeven voor patiënten vanaf 6 jaar met ten minste één niet-klasse I-mutatie, waardoor meer mensen in aanmerking komen voor een behandeling die hen dichter bij normale zweetchlorideniveaus brengt.
Cystische fibrose is een progressieve, polyorganische ziekte die de longen, lever, alvleesklier, maagdarmkanaal, sinussen, zweetklieren en reproductieve route aantast. Mutaties in het CFTR-gen leiden tot een verminderde hoeveelheid en/of functie van het CFTR-eiwitkanaal op het celoppervlak. Deze nieuwe behandeling van Vertex heeft het potentieel om het leven van mensen met cystische fibrose aanzienlijk te verbeteren.
Het ‘groene licht’ van het CHMP is een belangrijke mijlpaal voor Vertex en voor de toekomst van de behandeling van cystische fibrose. Met deze goedkeuring kunnen meer patiënten toegang krijgen tot een effectieve behandeling die hun kwaliteit van leven kan verbeteren. Vertex blijft zich inzetten voor innovatie en het ontwikkelen van nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten zoals cystische fibrose.
